FDA医疗器械和放射健康中心（CDRH）于2017年8月10日正式发布了《医疗器械研发工具资格认证 - 行业、工具研发者和FDA人员指南》（Qualification of Medical Device Development Tools - Guidance for Industry, Tool Developers, and FDA Staff）。医疗器械研发评估工具（Medical DeviceDevelopment Tool，MDDT）是医疗器械研发和审评中的重要工具，该指南为FDA内部人员、相关企业、医务人员、研究者以及患者和消费者提供了关于MDDT申请和认证的政策框架和具体流程。

1. MDDT项目的背景

FDA的决策以科学为基础，一直都致力于鼓励医疗器械的创新和研发。FDA在对器械进行审评和监管的过程中离不开各种能够高效、准确的检测器械性能的工具。由于技术的复杂性和器械的多样性，探索准确、高效且可靠的工具比较困难。因此，FDA于2014年专门设立了MDDT项目（MDDT program），其中对MDDT的定义是指用于评估医疗器械有效性、安全性或性能的方法、材料或测量指标。通过该项目，FDA对各种工具进行严格的评估和认证，旨在促进医疗器械的研发，使研发企业从中获益，如可以减少实验动物的使用量、缩短试验时间、减少样本量或优化患者选择等。

FDA对MDDT的认证与医疗器械审批并不一样，它主要取决于不同类型的证据。MDDT认证有助于简化审评流程。它可以帮助解决数据是否有效的问题，缩短新产品研发所需的时间、减少所需的其他资源，同时又保证了患者的安全性。

2. FDA定义的三种MDDT类型

在此次发布的指南中，FDA规定了3种MDDT类型：

(1) 临床效果评估：衡量患者感觉或功能的工具，包括患者/临床医师/观察者报告的测量指标（包括各种评定量表或评分工具），或是体能效果测量指标（如走路速度或记忆输出）。

(2) 生物标志物检测：检测诊断性、预测性或安全性生物标志物以用于患者选择或临床研究终点的工具，包括血压测量或激素水平检测方法或仪器，通过这些检测以确定患者是否安全，或者确定患者是否适合参与一项临床试验等。

(3) 非临床评估模型：用于检测或预测器械功能或体内器械性能的非临床测试方法或模型，如代替动物试验的体外模型、心脏的计算机模型或体模材料。

3. FDA近期完成认证的MDDT

2017年10月，FDA完成了首个MDDT的认证——23项堪萨斯心肌病问卷（KCCQ）。这是一个临床效果评估工具，是一个患者直接报告的指标，适用于充血性心力衰竭或者因既往心脏病发作、心脏瓣膜病变、病毒感染或其他原因导致心功能减退的患者，用于衡量疾病症状对其生活质量的影响。

通过应用KCCQ这一工具，可以确定患者在经过干预后心衰症状是否有所改善。这些结果可以作为医疗器械的风险效益评估中的一部分，以帮助确定其安全性和有效性。

KCCQ在临床使用已近20年。对它的认证意味着FDA审评人员不再需要重复的确认它是否适合用于衡量治疗效果，从而节省了时间和成本。

4. MDDT的意义

经过FDA认证的工具，企业可以用于上市前和上市后的临床试验。但该项目的深远影响还不止于此。工具的开发者可以有更多的机会与FDA讨论工具开发的早期概念、促进开发协作，从而增加了工具未来被采纳和使用的可能性。

任何工具开发者、医疗器械生产商、医疗专业人士、研究人员或学者都可以自愿向FDA提交MDDT认证申请。FDA将公布通过认证的MDDT清单，并附以证据概述和认证依据。

（来源：

https://blogs.fda.gov/fdavoice/index.php/2017/10/medical-device-development-tools-helping-to-speed-medical-device-evaluation-and-approval/）

原文刊登于《国际药品检查动态研究》第2卷第6期（总第9期），2017，P9