2018年12月18日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准1类创新药罗沙司他胶囊（商品名：爱瑞卓®）上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病（CKD）引起的贫血。罗沙司他是首个中国本土孵化、首个率先在中国获批的全球首创原研药。

据2012年发表在Lancet杂志上的中国慢性肾脏病横断面调研表明，我国成人CKD患病率为10.8%，患者人数达1.2亿。肾性贫血为CKD肾功能失代偿期主要并发症之一。随着CKD的进展，CKD相关贫血的发生率增高，程度加重。中国CKD非透析和透析人群的贫血发生率分别高达52.1%和98.2%。而贫血又可以增加CKD疾病进展、心脑血管事件风险和相关死亡率。

肾性贫血患者较常规贫血难以纠正，患者乏力严重，生活质量低下。目前肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素（EPO激素）替代，阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂（ESA）皮下注射给药联合静脉补充铁剂。然而当前的治疗方式繁琐，耐受性不尽人意，疗效亦受到患者炎症状态等合并症的影响。

口服罗沙司他（Roxadustat，代号FG-4592）胶囊是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）类治疗肾性贫血的药物。低氧诱导因子（HIF）可诱导EPO表达增加，同时促进EPO受体及铁代谢相关蛋白表达增加。HIF-PHI可逆性抑制HIF降解，诱导HIF稳定化与功能性转录，从而综合调控EPO与铁代谢，促进红细胞生成。

在2018年美国肾脏病年会（ASN）上，研究人员公布了罗沙司他最新的III期临床数据。该研究纳入了中国304例CKD透析患者，以2：1的比例随机分配至口服罗沙司他组或注射Epoetin-α组。研究结果显示罗沙司他可持续维持血红蛋白（Hb）水平，长期应答率超过80%，且提升Hb水平不受炎症状态的影响。患者在试验期间无需静脉补铁，体内铁调素水平显著降低。此外，罗沙司他组总体安全性与耐受性良好。

罗沙司他是由珐博进（中国）和阿斯利康中国在我国境内合作开发的1类原创新药，曾连续两年获得国家科技重大专项“重大新药创制”专项的支持。该药获批创造了全球首创1类原研药在中国率先上市的历史。

中国工程院院士、解放军肾脏病研究所所长陈香美教授指出：“肾性贫血领域长久以来未出现过新机制的创新药，罗沙司他的出现改变了这一局面，将有望帮助中国CKD患者提高贫血治疗达标率，并显著改善患者的生活质量。”

罗沙司他中国III期临床试验牵头研究者、上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授介绍：“得益于中国医药创新环境的改善，中国研究者有更好的机会与国际同行同台，推动国际首创全新作用机制原研药的全球同步研发、中国率先孵化，不仅在临床研究进度上领先国际同行，研究质量也精益求精，达到国际标准，彰显了我国医疗卫生行业的科研实力。”