欧盟药品市场约占世界药品市场的40%，药品监管体系比较系统和完善，在国际药品市场中起着十分重要的作用。那么，2018年欧盟批准药物究竟交出了一份怎样的成绩单呢？

2019年1月4日，欧盟药品管理局（European Medicines Agency，EMA)及时发布了2018年推荐上市的人用药物概要。

84个获批上市、65个增加适应症

2018年，EMA共计推荐上市84个药物,不予推荐上市5个药物（EnCyzix,Dexxience,Eladynos,Alsitek与Exondys),10个上市许可申请被撤回。此外，2018年EMA共计推荐批准65个药物增加新适应症。

从2008-2018年EMA推荐上市药物的年度数量来看，2009年推荐上市117个药物，数量最多；而2010年仅推荐上市51个药物，数量最少；年均推荐上市81个药物（具体情况见图1）。

 

从2018年EMA推荐上市药物的月度数量来看，7月推荐上市16个药物，数量最多；8月未推荐上市药物；月均推荐上市7个药物（详见图2）。

 

42个NAS、15个生物类似药

如图3所示，2018年EMA推荐上市的药物中，新活性物质（new active substance,NAS）42个，占50%；生物类似药（biosimilar medicine)15个，约占18%；仿制药（generic medicine）9个，约占11%；知情同意申请（informed consent application）3个，约占4%；混合式药物（hybrid medicine）3个，约占4%。

 

混合式药物是一种与已上市药物含有相同活性物质的药物，但在剂量、适应症或剂型等方面与已上市药物不同，其上市许可申请部分依赖于已上市药物的临床前和临床试验结果，部分依赖于新数据。

欧洲的生物类似药市场是世界上最成熟的生物类似药市场。2018车EMA推荐上市的15个生物类似药，可谓大丰收。其中培非格司亭生物类似药5个（Pelgraz、Udenyca、Fulphila、Pelmeg、Ziextenzo），阿达木单抗生物类似药4个（Halimatoz、Hefiya、Hyrimoz、Hulio），曲妥珠单抗生物类似药3个（Kanjinti、Trazimera、Ogivri）。从企业情况来看，数量位居前三位的依次是：山德士（5个）、迈兰（4个）、辉瑞（2个）。

T0P3领域：抗肿瘤、抗感染、神经系统

2018年EMA推荐上市的药物中，抗肿瘤药23个，约占27%；抗感染药11个，约占13%；神经系统用药10个，约占12%。可见，目前药物研发热点依旧集中于抗肿瘤药、抗感染药等领域（具体情况见图4）。与2017年相比，抗肿瘤药、神经系统用药的数量持平；内分泌系统用药减少6个，抗感染药减少4个；而血液系统用药增加5个,代谢系统用药、疫苗各增加3个。

 

仅10个加速途径获批：提速政策未显效

2018年EMA推荐上市的药物中，4个药物获得加快审评（accelerated assessments），1个药物获得条件上市许可（conditional marketing autho- ristations），3个药物获得特殊情况下批准（approval under exceptional circumstances）,2个获得优先药物（PRlority MEdicines,PRIME）资格（具体情况见表1)。

 

EMA在加强对药品安全、有效和质量监管的同时，采取多种有效途径，促进临床急需药物上市。如特殊情况下批准（1993年）、加速审评（2004年）、条件上市许可（2006年）与优先药物资格（2016年）等。但是，从近年来欧盟药物加快上市的数据来看，相关政策还没有充分发挥作用，则体现出EMA的谨慎态度。

21个孤儿药：突破性新药潜力地带

2018年EMA推荐上市的药物中，孤儿药（orphan medicine）21个，占25%；先进治疗产品（advanced therapy medicinal products,ATMPs）3个（Kymriah、Yescarta和Luxtuma），约占4%。新的孤儿药具有显著改善患者生活的潜力。ATMPs是以基因或细胞为基础的药物，给疾病的治疗提供突破性的新机会。它们对于严重的、无法治愈的或传统方法无法根治的慢性疾病尤为重要（具体情况见表2）。

 

其中，Kymriah是诺华研发的全球首个CAR-T细胞免疫疗法药物，Yescarta是第二个CAR-T药物，由吉利德与Kite制药共同开发；两者均以CD19为作用靶点，并首先由FDA于2017年批准。2018年6月，EMA人用药品委员会（Committee for Medicinal Products for Human Use,CHMP）推荐批准这两款药物。Kymriah与Yescarta也是首批通过EMA的“优先药物计划”获得CHMP肯定意见的药物。

    Luxtuma则是由Spark Therapeutics研发的全球首个眼科基因疗法药物，首先由FDA于2017年批准。2018年9月，EMA推荐批准此款药物。