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四季度最受关注的FDA审批决定

发布时间:2020-10-28 17:34:03 | 来源:【医药经济报 第80期 2020年10月22日 李敏华】
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受疫情影响,未来2个多月将是美国FDA近代史上最重要的时期。

第四季度,按照FDA预定日期,FDA将对一些重要药物作出批准决定,包括用于淋巴瘤的癌细胞疗法、用于精神分裂症的联合疗法、新型贫血药和用于埃博拉病毒的抗体疗法。针对新冠病毒的疫苗目前没有设定审查时间。

1. REGN-EB3

适应症:埃博拉病毒感染

公司:再生元

在开发以抗体为基础对付冠状病毒的竞赛中,再生元处于领先地位。其用于埃博拉病毒感染的抗体药REGN-EB3有可能在10月底获得FDA批准。

为对付2014年在西非爆发的埃博拉疫情,再生元公司利用了其抗体药物技术,该技术已被用于制造抗癌药和眼病药物,以对抗病毒感染的其它药物,且均已获得批准。再生元在数月之内拿出了REGN-EB3,这是三种抗体的混合物。但是,2014年的爆发期已经过去,再生元必须等待病毒“卷土重来”,才能证明这种疗法的价值。

去年,再生元终于等来机会,当时刚果发生新疫情。REGN-EB3在多药试验中取得了积极结果。它击败了一种名为Zmapp的药物。在28天后患者依然生存,因此试验被提前终止。再生元的药物可能在10月25日获得批准,有可能成为该致命病毒少数几种可用的治疗方法之一。

尽管取得了科学成就,但华尔街分析师对再生元埃博拉药物的关注度并不高。他们重视的是该公司在肿瘤学方面正在进行的更加有利可图的工作,最近则更加看重对新冠病毒的作用。

不过,再生元公司表示,它只是从埃博拉病毒工作中抽出了一部分精力来开发其冠状病毒抗体混合物。而投资银行SVB Leerink分析师认为,埃博拉病毒再度爆发的预期提升了投资者期望值。自3月份宣布对该药进行研究以来,再生元的股价已上涨近30%,创下7月份的历史新高。

2. ALKS-3831

适应症:精分症和双相Ⅰ型障碍

公司:Alkermes

Alkermes原本主打制剂产品,近年来努力将自己从“药物传输专家”转型为“制药商”。其战略的关键在于,到目前为止已经拥有一系列实验性神经和抗癌药物项目,但尚未取得实际成果。

该公司最接近成功的是一种代号为ALKS-5461的抗抑郁症药物,该药曾经遭到FDA咨询委员会的批评,并于2018年被该机构拒之门外。一年后,Alkermes公司进行了重组。目前,股票的交易价格每股20美元,低于2012年以来的任何一年。

现在有了ALKS-3831,Alkermes希望该药可以帮助赢得投资者的信任。它是抗精神病药Zyprexa(olanzapine,奥氮平)和另一种化合物samidorphan的组合,被认为可以减轻与Zyprexa相关的体重减轻。

但是,Alkermes尚未最终得出结论。在一项为期4周的研究中,接受Zyprexa和ALKS-3831的患者体重增加率相似。但在另一项观察时间较长的试验中,就体重增加而言,Alkermes的ALKS-3831表现优于Zyprexa。根据研究结果,Alkermes已经提交精神分裂症和Ⅰ型双相情感障碍的批准申请。

关于其抗抑郁药,Alkermes于10月9日再次将一系列混合数据提交给FDA顾问委员会,FDA应该会在11月15日之前做出决定。

3. liso-cel

适应症:非霍奇金淋巴瘤

公司:百时美施贵宝

3年前,Juno Therapeutics的高管们预计他们的实验性癌细胞疗法最早可能会在2018年末批准。

该疗法最初代号为JCAR017,随后改称为liso-cel,是2018年1月新基以90亿美元收购Juno获得的主要项目,研究用于治疗非霍奇金淋巴瘤。一年后,百时美施贵宝收购了新基,所有者再次发生变更。

由于资产两次易主,监管申请受到延误。百时美施贵宝于2019年12月向FDA提出了申请,并获得了优先审查资格,于6月确定可能获准。但是在5月,FDA因故推迟审批日程,延后至11月16日作出决定。

新基的前股东对FDA的决定寄予厚望。百时美施贵宝收购新基,正是瞄准了其2个实验疗法:第一个是治疗多发性硬化症的Zeposia(ozanimod),已在今年3月获得批准;liso-cel是第二个。

如果liso-cel获得FDA的批准,它将是继诺华的Kymriah(tisagenlecleucel)、吉利德的Yescarta(axicabtageneciloleucel)和Tecartus(brexucabtagene autoleucel)之后,第4个上市的CAR-T治疗药。Kymriah和Yescarta均被批准用于治疗非霍奇金淋巴瘤。

4. roxadustat

适应症:慢性肾病

公司:FibroGen

数十年来,贫血和肾脏损害患者一直是以注射用生物药物治疗,例如安进的Epogen(epoetin alfa,阿法依伯汀,即红细胞生成素)和Aranesp(darbepoetin alfa,阿法达贝泊汀)。但是,一组新的贫血药可能颠覆市场。12月20日,FibroGen的roxadustat可能成为第一个获得美国批准的这类新产品。

roxadustat是新一类(小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂,HIF-PHI)贫血药中走得最快的一种。研究者的设计理念是“欺骗”人体使其处于低氧状态,以这种方法刺激红细胞产生,从而提高贫血患者的血红蛋白水平。事实证明,这种药物在慢性肾脏病患者中的效果可与生物制剂媲美。2018年12月18日,其通过优先审评审批程序在我国获得批准;2019年9月又在日本获准。

美国和欧洲也在对它进行审查。在一系列大型心血管风险研究中,它并未因安全性问题而受挫,心血管疾病是抗贫血用生物制剂的关键问题。

但是,Akebia公司的类似药物vadadustat的试验结果显示,与darbepoetin alfa相比,发生主要不良心血管事件首次出现时长的指标,没能达到非劣性。

加拿大皇家银行资本机构RBC Capital Markets分析师认为,Akebia遭遇的问题可能会使FDA对roxadustat审查趋紧。但是,SVB Leerink则比较乐观,称少了一个对手,而不会影响该药整个类别。

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