本文转自科技部，转发仅为学习交流，若侵犯版权请联系小编删除。

近日，罗马大学与意大利技术研究院联合造出3D脑类器官（brain organoids），作为脆性X综合征（Fragile X Syndrome）的研究模型，有望在体外研究该疾病的分子机制并测试药物，相关研究结果发表在《细胞死亡与疾病》（Cell Death and Disease）期刊上。

3D脑类器官是从人类干细胞中生成的人造三维细胞结构，可再现真实器官的特征。这些是体外模型，从生理学和病理学的角度都显示出与人类非常相似的条件，并且可以模仿体外细胞之间的相互作用。近年来，衍生自诱导性多能干细胞（iPS细胞）的人脑类器官的发展，减少了研究活动中使用动物模型的试验，并为神经疾病的研究开辟了新视野。

脆性X综合征是与X染色体上FMRP基因突变相关的遗传性疾病，会引起认知障碍、学习和人际关系问题。在这项研究中，从iPS细胞发展而来的经典细胞培养物（2D）和脑类器官（3D）在体外可重现脆性X综合征的一些典型特征，从而使研究人员能够研究该疾病的分子机制，证明FMRP蛋白在适当地支持神经元和神经胶质细胞增殖中的必要性，并在人脑发育中设定正确的兴奋-抑制比率。