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日本iPS细胞药物研发新成果或可遏制ALS病症

发布时间:2021-10-18 14:45:20 | 来源:【中国生物技术发展中心 2021-10-15】
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据《日本经济新闻》报道,日本京都大学iPS细胞(诱导多能干细胞)研究所的井上治久教授研究团队在使用iPS细胞的药物研发中筛选出治疗药物,或可遏制ALS(肌萎缩侧索硬化)病情发展。

ALS是因运动神经损害导致的肌肉逐渐萎缩无力的神经系统变性疾病。患者病程多呈进行性发展,最后常由于呼吸麻痹而致死亡。现有药物可将病情发展延缓数月,但无法根治。

京都大学研究团队利用患者的iPS细胞重造患病细胞,构建疾病模型,以此来验证各候选药物有效性和安全性,并最终将慢性髓性白血病(CML)的治疗药物伯舒替尼(Bosutinib)作为治疗ALS的备选药物。

在第一阶段临床试验中,研究团队对症状较轻的12名20-80岁的患者使用伯舒替尼,除3名患者因出现肝功能损伤而停止用药外,对其余9名患者进行了药物有效性调查。经过12周每日100-300mg的用药,在用药期间和用药结束后,根据患者交流、进食、行走等情况评估ALS的症状程度,发现9人中有5人的病情停止发展。

经分析研究,研究团队认为伯舒替尼对于ALS轻症患者的疗效可能较为显著,但是此次试验对象数量较少,且未进行对照试验。井上教授表示,伯舒替尼或可遏制ALS病情发展,但还需要进行第二阶段临床试验等进一步的试验,科学地验证药物有效性。

在使用iPS细胞的药物研发中,日本庆应义塾大学在今年5月发布了帕金森治疗药物对ALS疾病有效,可延缓病情发展的研究成果。随着多种ALS备选药物临床试验的进展,今后有望发现ALS的根治方法。

 

原文链接:https://www.nikkei.com/article/DGXZQOUF303C40Q1A930C2000000/

 

注:本文摘编自国外相关研究报道,文章内容不代表本网站观点和立场,仅供参考。












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